Het bekomen van niet-goedgekeurde geneesmiddelen

Toegang krijgen tot niet-goedgekeurde geneesmiddelen kan op verschillende wettelijke manieren gebeuren, zoals deelname, aan een klinische studie, of op basis van een “speciale uitzondering” of “vrijstelling omwille van persoonlijke omstandigheden”, of in geval van een “ nieuw experimenteel geneesmiddel voor een spoedgeval” of in een “behandelingsIND” (treatmentIND).

Een van de meest gebruikelijke manieren om toegang te krijgen tot een niet-goedgekeurd geneesmiddel, is deel te nemen aan een klinische studie (a clinical trial). Er zijn vele manieren om gegevens over klinische studies te bekomen. Een van de meest directe methodes is de vraag te stellen aan een geneesheer die gespecialiseerd is in het behandelen van kankerpatiënten. Er zijn twee pagina’s in “Hulpmiddelen voor Oncologie” met lijsten van klinische studies: Hulpmiddelen bij de Reglementeringsprocedures en Oncologie Web Sites. . Deze lijsten zijn gegeven als hulpmiddel, maar veronderstellen geen FDA aanbeveling. Andere bronnen zijn de Cancer Information Service van het National Cancer Institute (NCI), telefoon number 1-800-4CANCER (1-800-422-6237) of het NCI online op het internet, op Cancer.gov awaar u kijkt naar de sectie klinische studies op de eerste pagina.

Indien een bepaalde patiënt niet voldoet aan de deelnemingscriteria in een studieprotocol, kan deze patiënt alsnog komenbehandeld worden volgens het studieprotocol als een speciale uitzonderingsoms vrijstelling omwille van persoonlijke omstandigheden genoemd (a special exception, sometimes called compassionate exemption).  Een patiënt behandelen als een uitzondering gebeurt met de goedkeuring van de geneesheer en de fabricant/sponsor, en vereist meestal het indienen van bijkomende documenten, zoals o.a. het opsturen van een verzoek naar de FDA. Het verzoek dient een verklaring te bevatten voor de aanvraag van de uitzondering en een korte historiek van de patiënt. Het wordt verstuurd met de referte “algemene briefwisseling” (“general correspondence”) en verwijzing naar de aanvraag voor het nieuwe geneesmiddel ( Investigational New Drug of IND application). Zodra er overeenkomst is tussen de onderzoekende geneesheer en de fabricant/sponsor, kan verder advies verkregen worden door contact op te nemen met de verantwoordelijke afdeling van de FDA, waar de IND werd ingediend. De fabrikant van het geneesmiddel moet in staat zijn de naam van de verantwoordelijke afdeling van de FDA mede te delen. Het is de verantwoordelijke afdeling van de FDA niet toegelaten informatie te verspreiden over producten die beschermd zijn door een patent, zoals bijvoorbeeld of een fabricant een IND heeft ingediend en wat de status is van de IND.  

Niet alle protocols zijn op de internetlijsten vermeld. Indien er interesse is in een bepaald geneesmiddel(of biologisch product of materiaal), kan het nuttig zijn de sponsor of fabricant rechtstreeks te contacteren om gegevens over een instelling te bekomen die toegang kan verstrekken tot het product.

Een andere mogelijkheid is dat de geneesheer een aanvraag voor een nieuw experimenteel geneesmiddel voor één bepaalde patiënt of voor een spoedgeval (single patient or emergency IND)rechtsreeks bij de FDA indient. Dit dient te gebeuren in samenwerking en met de goedkeuring van de geneesmiddelenfabricant. U kunt de verwijzingen volgen volgen naar de algemene procedures en richlijnen,, en naar de raadgevingen voor het opstellen van een   aanvraag voor een IND voor één bepaalde patiënt., . Het is meestal nuttig specifiek advies te vragen aan de verantwoordelijke afdeling van de FDA waar de IND van de fabricant dient te worden ingediend. De fabricant van het geneesmiddel moet in staat zijn de verantwoordelijke afdeling van de FDA aan te duiden. Het is de verantwoordelijke afdelingdivisie van de FDA niet toegelaten door een patent beschermde informatie te verspreiden zoals bijvoorbeeld of een fabricant/sponsor een IND heeft ingediend of de status van de IND. Een IND voor één bepaalde patient of voor een spoedgeval indienen betekent dezelfde verantwoordelijkheden opnemen als voor elk ander IND;dit betekent de verplichting de institutionele beoordelingsende raad van de instelling of ethische commissie (Institutional Review board of IRB) te raadplegen, hun toelating te bekomen en bij de FDA gegevens over ongewenste nevenwerkingen, nieuwe klinische informatie en jaarlijkse rapporten in te dienen.

Fabricanten/sponsors mogen geen betaling vragen voor niet-goedgekeurde geneesmiddelen. Er mogen wel vergoedingen betaald worden aan de behandelende instelling voor onkosten voortvloeiend uit de toediening van het geneeesmiddel en de algemene verzorging van de patient. Er is nochtans een uitzondering mogelijk door middel van een mechanisme genoemd behandelingsIND (treatment IND). In dit programma kan een fabricant/sponsor voor een klinisch beloftevol geneesmiddel, dat onderworpen is aan de beoordelingsprocedure van de FDA , betaling vragen gedurende de beoordelingsprocedure indien hiervoor toestemming wordt verkregen van de FDA. De bedoeling van het programma is een fabricant/sponsor terug te betalen voor kosten die een gevolg zijn van het breder beschikbaar stellen van het geneesmiddel vóór de commercialisering ervan.  

FDA/Center for Drug Evaluation and Research
Last Updated:  
Originator: OTCOM/DLIS
HTML by SH

Dutch Translation by Agnes Westelinck, Pharm.D.
Reviewed by Helgi van de Velde, MD PhD